FDA年底突击批新药,在安全性上放水了吗?

来源: 医药魔方每到年底汇总统计年度批准新药时,总有不少业内人士调侃全球药监机构都会“年底冲业绩”……。因为从数据上来看,无论是FDA还是NMPA,12月份批准的新药数量往往高于平常的月份。

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每到年底汇总统计年度批准新药时,总有不少业内人士调侃全球药监机构都会“年底冲业绩”……。因为从数据上来看,无论是FDA还是NMPA,12月份批准的新药数量往往高于平常的月份。

以2019年为例,FDA批准的48款新药中,超过20款(43%新药是在第四季度获批,其中12月份有7款新药获批,远高于平均月度水平。在NMPA批准的53款新药中,第四季度批准了27款(51%),仅12月份就占了18款。

这种“年底扎堆批准新药”的现象,究竟是2019年的个例还是历年普遍情况呢?国外有专家特意研究并分析了该问题。

来自美国哈佛商学院金融与创业管理教授Lauren Cohen等人收集了从1980年到2016年美国、英国、欧盟、日本、中国和韩国等国家/地区监管机构3312条新药批准数据。

FDA年底突击批新药,在安全性上放水了吗?

来源:华尔街日报

其中,FDA在1980~2016年间12月份批准的新药数量远高于其他月份。他们同时发现,该现象不仅出现在美国FDA,欧盟和中国亦是如此。

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来源:华尔街日报

FDA年底扎堆批新药的现象已经得到缓解

对此现象,FDA新闻发言人Nathan Arnold在接受采访时表示:“在20世纪80年代到90年代期间,美国每年有近40%的新药是集中在12月获得FDA批准。但是自《处方药使用者付费法案》(Prescription Drug UserFee Act,PDUFA)实施以来,这种年底扎堆批准新药的现象得到了明显缓解。

PDUFA由美国国会于1992年制定,授权FDA向药企收取费用,并加快药物上市申请的审评审批。FDA针对每一项申请设置一个审批截止日期,即PDUFA date,在此时间之前FDA必须做出其审评决定,包括批准、不批准、补充资料。

在过去的27年里,PDUFA法案在加快药品审评审批方面发挥了重要的作用。正常来说,新药的批准申请必须在10个月内完成审评;获得优先审评资格的申请必须在6个月内完成。PDUFA法案被业界称为“美国现代新药审评的基石”,开创了新药审评审批的新纪元。

值得注意的是,FDA在2019Q4一连批准了5款创新疗法,都比PDUFA 预定审批期限提前了几个月(见:FDA年底加速!5款新药提前3个月获批上市)。其中福泰制药(Vertex)的Trikafta从递交NDA到获批仅用了3个月,比PDUFA日期(2020/3/19)大幅提前,创FDA审批药品新记录。

FDA年底扎堆批准的新药,安全性风险可能更高

FDA批准一款新药的标准主要是基于临床试验的疗效和安全性数据,同时兼顾是否解决用药可及性问题。近年来,制药行业对监管机构的普遍期待是“更多新药应该得到更快批准”。但是对于FDA在年底“一窝蜂”批准的新药,一些科学家也担忧会有更高的安全性风险。

前文提到的Lauren Cohen教授等人于2019年7月发表的一项研究表明:在年底批准的药物或许会带来更多的住院治疗事件、危及生命事件,甚至死亡风险。

Lauren Cohen教授并非首个开启此类研究的专家。早在10年前,哈佛大学政治学教授Daniel Carpenter博士及团队也研究发现,“赶时间”批准的新药,FDA会打上更多的黑框警告,且出现的不良事件相对更高。具体而言,12月批准的新药比其他月份纳入“重点监控”的可能性要高19%,收到“黑框警告”的可能性也高出5.7%,不过尚未有数据证实12月批准的药物退市可能性更大。

FDA发言人Nathan Arnold坦言,FDA也正在关注审评周期与药品上市后安全性之间的关系,但是截止目前,FDA尚未发现存在这种关系的直接证据。在他看来,FDA并没有因为到了年底就降低审评标准。

参考资料:

  • The Wall Street Journal. FDA’sDeadline Problem? 

  • SeekingAlpha. End-of-year drug approvals in U.S. associated with more adverse events – study

  • Endpoints News. FDA rushed to approve new drugs in 2019, sometimes way ahead of schedule. Could that be dangerous?

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